＜ｉＰＳ＞筋肉の難病 原因遺伝子の修復に成功 [毎日新聞]

 3月12日(木)22時41分配信

　筋肉や腱（けん）などの組織の中に骨ができる難病「進行性骨化性線維異形成症（ＦＯＰ）」の患者からｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）を作製し、ＦＯＰの原因遺伝子を修復することに、京都大ｉＰＳ細胞研究所の戸口田淳也教授らのグループが世界で初めて成功した。修復前後のｉＰＳ細胞を比較することで、正確な病態解明や創薬につながることが期待される。論文は米科学誌「ステムセルズ」の電子版で１２日、発表された。

　ＦＯＰは国内の患者数が４０～７０例のまれな病気。ＡＣＶＲ１という骨形成に関わる遺伝子の突然変異が原因であることまでは分かっているが、まだ有効な治療薬がない。

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